Część środków przeznaczanych na programy lekowe pozostaje niewykorzystana, bo niewydolny w wielu miejscach system nie pozwala szybko i we właściwym momencie diagnozować pacjentów.
Agnieszka Grzybowska-Zalewska. Fot. Infarma
- Polscy pacjenci mają w tej chwili dostęp do około 31 proc. cząsteczek zarejestrowanych w UE w chorobach rzadkich nieonkologicznych i do 39 proc. – w onkologicznych
- Obecnie tylko jedna na pięć innowacyjnych metod leczenia jest opracowywana w krajach UE, podczas gdy jeszcze ćwierć wieku temu co druga taka terapia pochodziła właśnie z Europy
- Pacjenci z chorobami rzadkimi czekają na nowe terapie, zwłaszcza że (również dzięki postępom w genetyce) zwiększa się wykrywalność chorób rzadkich
- W Polsce wyzwaniem wciąż jest Plan dla Chorób Rzadkich, który co prawda został przyjęty w 2021 roku, jednak nadal nie został zrealizowany i w wielu miejscach – w ogóle wdrożony
- Trudno będzie uzyskać pozytywną zmianę, jeśli nie udrożnimy i nie usprawnimy pozostałych segmentów systemu – w tym zwłaszcza dostępności specjalistów i specjalistycznej diagnostyki
W Polsce obecnie refundowanych jest 41 innowacyjnych technologii lekowych ze 134 zarejestrowanych w obszarze chorób rzadkich nieonkologicznych oraz 38 innowacyjnych technologii lekowych z 98 terapii w obszarze chorób rzadkich onkologicznych dostępnych w UE. Można powiedzieć, że „tylko”, ale postęp, jaki odnotowujemy od 2020 roku, jest niekwestionowany. Największym problemem są, paradoksalnie, starsze (choć ciągle innowacyjne) terapie, oraz ograniczenia we wskazaniach do refundacji.
29 lutego obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich – i z tego powodu Związek Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA przypomniał, że polscy pacjenci mają w tej chwili dostęp do około 31 proc. cząsteczek zarejestrowanych w UE w chorobach rzadkich nieonkologicznych i do 39 proc. – w onkologicznych.
– Dla poprawy standardów leczenia pacjentów potrzebne jest przyspieszenie wyrównywania luk w dostępie do leków sierocych oraz wznowienie i zapewnienie finansowania dla realizacji Planu dla Chorób Rzadkich – przypominali przedstawiciele organizacji podczas poniedziałkowego spotkania z dziennikarzami. Zwrócili też uwagę, że Europa, Unia Europejska, potrzebuje nowego impulsu w obszarze innowacji. Obecnie tylko jedna na pięć innowacyjnych metod leczenia jest opracowywana w krajach UE, podczas gdy jeszcze ćwierć wieku temu co druga taka terapia pochodziła właśnie z Europy.
Pacjenci z chorobami rzadkimi, których w Polsce mamy ok. 3 milionów – a 30 milionów liczy populacja europejska – czekają na nowe terapie, zwłaszcza że (również dzięki postępom w genetyce) w znakomity sposób zwiększa się wykrywalność chorób rzadkich.
W Polsce mamy z tym co prawda problem, który również przekłada się na ograniczenie faktycznej dostępności leczenia: część środków przeznaczanych na programy lekowe pozostaje niewykorzystana, bo niewydolny w wielu miejscach system nie pozwala szybko i we właściwym momencie diagnozować pacjentów. Gdy już mają postawione rozpoznanie, niekiedy wręcz nie mogą być zakwalifikowani do programu, bo w ich przypadku na leczenie jest... za późno. Dostępność leków jest więc warunkowana różnymi czynnikami, z których decyzje administracyjne dotyczące zgody na refundację i określające kryteria dostępu to tylko część większej całości. Trudno będzie uzyskać pozytywną zmianę, jeśli nie udrożnimy i nie usprawnimy pozostałych segmentów systemu, w tym zwłaszcza dostępności specjalistów i specjalistycznej diagnostyki.
W Polsce wyzwaniem wciąż jest Plan dla Chorób Rzadkich, który co prawda został przyjęty w 2021 roku, ale nadal nie został zrealizowany i w wielu miejscach – w ogóle wdrożony. Ministerstwo Zdrowia w tej chwili zapowiada wznowienie prac. W pierwszej kolejności ma powstać platforma informacyjna dla pacjentów, rejestr polskich pacjentów z chorobami rzadkimi oraz Ośrodki Eksperckie Chorób Rzadkich.
– To bardzo dobra wiadomość, inaczej zaprzepaścilibyśmy ogrom pracy włożonej przez ostatnie lata przez ekspertów w powstanie dokumentu i prace nad przygotowaniem jego wdrożenia – powiedziała Agnieszka Grzybowska-Zalewska, prezes Zarządu Związku Pracodawców Innowacyjnych Firm Farmaceutycznych INFARMA. – Mam nadzieję, że potwierdzą się nie tylko zapowiedzi wznowienia prac i jego finansowania, ale przede wszystkim zintensyfikowania prac, usunięcia barier i rozpoczęcie jego realizacji. Wszyscy czekamy na realne efekty, które zobaczą i poczują zarówno pacjenci, jak i eksperci klinicyści zajmujący się tymi chorobami i ich placówki.
Eksperci, ale też środowiska pacjenckie, spodziewają się, że wiążące deklaracje padną ze strony minister zdrowia Izabeli Leszczyny właśnie 29 lutego, podczas oficjalnych obchodów Dnia Chorób Rzadkich.
