Decyzja o refundacji nusinersenu, jaka zapadła w 2018 roku była bardzo dobra, bo jest duża skuteczność i ugruntowane długotrwałe efekty – mówił podczas ostatniej konferencji poświęconej SMA przedstawiciel Ministerstwa Zdrowia. Decyzję sprzed dwóch lat, dotyczącą rozszerzenia programu lekowego o dwa inne leki nazwał „odważną” i „ryzykowną”, dodając, że kwestia finansowania „będzie musiała być w przyszłości redefiniowana”.
Fot. congerdesign / pixabay
W czwartek odbyła się w Warszawie prezentacja raportu z badań dotyczących satysfakcji pacjentów leczonych nusinersenem, której towarzyszyła debata ekspercka. Nie ograniczała się ona do głównego tematu konferencji, rozmawiano m.in. o całym programie lekowym dla osób z SMA. Programie, w ramach którego od 2019 roku wydano ponad 1,5 mld zł, z czego ponad 1,4 mld zł – na samą refundację leków.
Mateusz Oczkowski, zastępca dyrektora Departamentu Polityki Lekowej i Farmacji MZ i przewodniczący Komisji Ekonomicznej, która negocjuje ceny leków z firmami farmaceutycznymi, podkreślał, że objęcie refundacją nusinersenu (od 1 stycznia 2019 roku) było bardzo dobrą decyzją, „bo jest duża skuteczność i ugruntowane długotrwałe wyniki”. To, że refundacja nusinersenu będzie kontynuowana, nie budziło żadnych wątpliwości – już w ubiegłym roku lek uzyskał decyzję resortu o przedłużeniu finansowania (o kolejne trzy lata). – Dwa lata temu Ministerstwo Zdrowia podjęło bardzo odważną decyzję, ale z drugiej strony również ryzykowną – dodał jednak Oczkowski, zwracając uwagę na rozkład kosztów. Od września 2022 roku MZ objęło finansowaniem w programie lekowym SMA również rysdyplam (lek w syropie) oraz terapię genową.
– Po dwóch latach okazuje się, że wydaliśmy według danych z końca maja 2024 roku ok. 800 mln zł na wszystkie trzy terapie. Nusinersenem leczyło się w tym czasie ok. 800 osób, natomiast dwoma pozostałymi terapiami leczy się połowa, ale za taką samą kwotę – dodał dyrektor Oczkowski. I właśnie w tej chwili – we wrześniu – kończą się umowy z producentami tych dwóch leków. Rada Przejrzystości i prezes AOTMiT rekomendują ministrowi zdrowia kontynuację finansowania terapii, jednak MZ – jak można wnioskować z wypowiedzi Oczkowskiego – chce „redefiniować” finansowanie. Czyli – wynegocjować korzystniejsze ceny. – Uważam, że nastąpił pewnego rodzaju hurraoptymizm w momencie pojawienia się terapii genowych. Było założenie, że pacjent przyjmie ją raz w życiu i nic więcej nie będzie potrzebował. Ale widzimy po dwóch latach opcje zastosowania kolejnej terapii po terapii genowej. To już nie gwarantuje decydentowi opłacalności cenowej na warunkach, które zawarł w momencie wdrożenia tej terapii po raz pierwszy – mówił Mateusz Oczkowski, nawiązując do wypowiedzi prof. Anny Kostery-Pruszczyk, która wspominała o możliwościach politerapii dla pacjentów z SMA. Ekspertka podkreślała jednak, że nie miała na myśli łączenia terapii genowej z innymi lekami z programu SMA.
Mateusz Oczkowski przypomniał, że większość dzieci, które terapię genową otrzymały dzięki finansowaniu ze zbiórek publicznych, kontynuuje leczenie nusinersenem i choć jest to zgodne z postanowieniami programu lekowego (program lekowy „nie widzi” faktu podania terapii genowej ze względu na prywatne źródło finansowania), faktycznie jest politerapią. Oczkowski podkreślał, że model polegający na tym, że pacjent używa kolejnej terapii, wybija siłę argumentu firmom, które chciały na kanwie skuteczności na całe życie przekonać decydentów w różnych krajach do tego, żeby zrefundować tę terapię. – Informacje, że pewien odsetek pacjentów w innych krajach otrzymuje po terapii genowej inne terapie, wprowadzają nas w niepokój i uświadamiają nam, że czeka nas większa praca w zakresie wypracowania nowych warunków cenowych – stwierdził.
Negocjacje z firmami nie są jedynym wyzwaniem, o którym mówił przedstawiciel MZ. – Od 1 kwietnia rozszerzyliśmy wskazania w programie lekowym, ale widzimy, że te oczekiwania się nie zatrzymują. Niedawno czytałem list od zespołu koordynacyjnego, który oczekuje kolejnych zmian. W pewnym momencie trzeba się zatrzymać się i powiedzieć, że doszliśmy do jakiegoś momentu i to wydatkowanie trzeba sprawiedliwie podzielić na różne choroby – stwierdził wprost. Zwrócił też uwagę, że choć Polska ma się czym chwalić na arenie międzynarodowej, bo niewątpliwie jesteśmy na podium, jeśli chodzi o leczenie SMA, nie można uciekać od pytania, czy stać nas na finansowanie programu w modelu takim, jaki obowiązuje od 2022 roku. – Kwestia finansowania tej terapii w SMA w perspektywie pojawiania się nowych doniesień, wyzwań, będzie musiała być w przyszłości redefiniowana – ocenił.
Dorota Raczek, prezes Fundacji SMA, odnosząc się do słów Mateusza Oczkowskiego, stwierdziła, że środowisko SMA nie może się zatrzymać i się nie zatrzyma, bo właśnie niezgoda na „zatrzymanie się” i upór w dążeniu do kolejnych zmian pozwoliły Polsce znaleźć się wśród światowych liderów w obszarze leczenia pacjentów z tą chorobą.
Niezależnie od merytorycznego aspektu wypowiedzi Mateusza Oczkowskiego i tego, że Ministerstwo Zdrowia musi szukać balansu w interesie wszystkich pacjentów, nie można abstrahować od kontekstu politycznego. Gdy w 2022 roku Ministerstwo Zdrowia ogłaszało decyzję o finansowaniu nowych terapii w programie SMA, politycy ówczesnej opozycji krytykowali rząd za ograniczenie dostępu do terapii genowej i domagali się bardziej liberalnego podejścia. Co więcej, zaraz po utworzeniu rządu Donalda Tuska ogłoszono, że w budżecie zagwarantowano 50 mln zł na sfinansowanie terapii genowej dla dzieci, które w 2022 roku zostały „wykluczone” – choć później zrobiono wiele, by o tej niefortunnej (bo niezgodnej ze stanowiskiem ekspertów) obietnicy zapomniano.
